Миелодиспластический синдром – это группа заболеваний при которых костный мозг не производит достаточно здоровых клеток крови.

К миелодиспластическому синдрому относится группа заболеваний крови и костного мозга. В норме, костный мозг вырабатывает стволовые клетки крови (незрелые клетки), которые через некоторое время эти клетки созревают в полноценные зрелые клетки крови. Из стволовой клетки могут образовываться клетки миелоидного или лимфоидного ряда. Из незрелых лимфоидных клеток развиваются лейкоциты. Из незрелых миелоидных клеток развивается три вида клеток крови:

  • Эритроциты, которые транспортируют кислород и другие питательные вещества ко всем тканям и органам организма.
  • Лейкоциты, отвечающие за борьбу с инфекционными и другими заболеваниями.
  • Тромбоциты, предотвращающие кровотечения, образуя кровяные сгустки.

 

Развитие клеток крови. Перед тем, как трансформироваться в эритроциты, тромбоциты или лейкоциты, стволовая клетка крови проходит несколько этапов развития.

 

При миелодиспластическом синдроме, из стволовых клеток крови не образуются здоровые эритроциты, лейкоциты и тромбоциты. Незрелые клетки крови, под названием бласты, не функционируют нормально и или разрушаются в костном мозге или вскоре после поступления в кровь. За счет этих процессов в костном мозге не остается свободного места для развития нормально функционирующих лейкоцитов, тромбоцитов. При недостатке клеток крови может легко возникнуть инфекция, анемия или кровотечение.

Существует несколько типов миелодиспластического синдрома.

При миелодиспластическом синдроме в костном мозге и крови находится чрезвычайно мало здоровых клеток крови. К миелодиспластическому синдрому относятся следующие заболевания:

  • Рефрактерная анемия.
  • Рефрактерная анемия с кольцевыми сидеробластами.
  • Рефрактерная анемия с избытком бластов
  • Рефрактерная цитопения с мультилинейной дисплазией
  • Миелодиспластический синдром, ассоциированный с изолированной хромосомной аномалией делецией 5q.
  • Неклассифицируемый миелодиспластический синдром.

На риск развития миелодиспластического синдрома влияет предшествующие химио - или лучевая терапия, а также возраст пациента.

Все факторы, повышающие вероятность развития данного заболевания, называются факторами риска. Наличие фактора риска, как и его отсутствие, не означает обязательное развитие злокачественной патологии. Если пациент считает, что он склонен к развитию рака, следует проконсультироваться с врачом.

К факторам риска развития миелодиспластического синдрома относятся:

  • Принадлежность к мужскому полу или белый цвет кожи.
  • Возраст старше 60 лет.
  • Предшествующая химиотерапия или лучевая терапия.
  • Воздействие определенных химических веществ, включая табачный дым, пестициды растворители, например бензин.
  • Воздействие тяжелых металлов, таких как ртуть или свинец.

Возможными проявлениями миелодиспластического синдрома могут быть слабость и одышка.

На ранних стадиях миелодиспластический синдром часто клинически не проявляется и иногда диагностируется случайно во время рутинных лабораторных исследований крови. Аналогичные симптомы могут быть обусловлены и другими заболеваниями. Если вы обнаружили у себя что-либо из ниже перечисленного, немедленно проконсультируйтесь с врачом:

  • Одышка.
  • Слабость или чувство усталости.
  • Бледный цвет кожи.
  • Образование синяков даже при незначительных ушибах и повышенная кровоточивость.
  • Петехии (плоские, точечные кровоподтеки величиной с булавочную головку под кожей).
  • Лихорадка или частые инфекционные заболевания.

Для выявления и диагностики миелодиспластического синдрома применяют анализы крови и костного мозга.

Используют следующие методы диагностики:

  • Осмотр пациента для определения общего состояния больного, наличия у него признаков заболевания, например припухлостей, а также любых признаков и симптомов, не встречающихся у здорового человека. Следует внимательно расспросить пациента о его образе жизни, вредных привычках, перенесенных ранее заболеваниях, проводимом лечение.
  • Развернуты анализ крови с формулой: проводится забор крови для определения:
    • Числа эритроцитов и тромбоцитов
    • Числа и соотношения лейкоцитов.
    • Уровень гемоглобина (белок, транспортирующий кислород) в эритроцитах.
    • Занимаемой эритроцитами части крови.

 

 

Развернутый анализ крови. Кровь получают с помощью иголки, которую вводят в вену и по которой кровь поступает в шприц. Образец крови отправляют в лабораторию, где производят подсчет лейкоцитов, эритроцитов и тромбоцитов. Общий анализ крови используют для диагностики и наблюдения за течением различных заболеваний.

  • Мазок периферической крови: анализ, при котором в образце крови определяют изменения в числе, типе, форме и размерах клеток крови и избыток железа в эритроцитах.
  • Цитогенетический анализ: процедура, при которой клетки образца крови и костного мозга изучают под микроскопом на предмет определенных изменений в хромосомах.
  • Биопсия и аспирация костного мозга: толстая полая игла водится в подвздошную кость или грудину для получения образца костного мозга, крови и небольшого столбика костной ткани. Клинический патолог изучает полученный материал под микроскопом на предмет наличия в нем патологических клеток.

 

 

Биопсия и аспирация костного мозга. После обезболивания небольшого участка кожи в подвздошную кость пациента вводят иглу Джамшиди (длинная полая игла). Полученные с помощью такой иглы кровь, костный мозг и кость изучают под микроскопом.

Диагноз миелодиспластического синдрома основывается на определенных изменениях в клетках крови и костного мозга.

  • РЕФРАКТЕРНАЯ АНЕМИЯ: в крови мало эритроцитов, у пациента анемия. Количество лейкоцитов и тромбоцитов в норме.
  • РЕФРАКТЕРНАЯ С КОЛЬЦЕВЫМИ СИДЕРОБЛАСТАМИ: У пациента анемия, в крови мало эритроцитов. В эритроцитах определяется избыток железа. Количество лейкоцитов и тромбоцитов в норме.
  • РЕФРАКТЕРНАЯ АНЕМИЯ С ИЗБЫТКОМ БЛАСТОВ В ТРАНСФОРМАЦИИ: У пациента анемия, в крови мало эритроцитов. В костном мозге определяется от 5 до 19% бластов, число бластов в крови не превышает норму. Могут отмечаться изменения лейкоцитов и тромбоцитов. Рефрактерную анемию с избытком бластов в трансформации иногда называют острой миелоидной лейкемией.
  • РЕФРАКТЕРНАЯ ЦИТОПЕНИЯ С МУЛЬТИЛИНЕЙНОЙ ДИСПЛАЗИЕЙ: определяется снижение количества клеток как минимум двух ростков крови. В костном мозге определяется менее 5% бластов, в периферической крови - менее 1% бластов. При поражении эритроцитов в них может определяться избыток железа. Рефрактерная цитопения может трансформироваться в острую лейкемию.
  • МИЕЛОДИСПЛАСТИЧЕСКИЙ СИНДРОМ, АССОЦИИРОВАННЫЙ С ИЗОЛИРОВАННОЙ ХРОМОСОМНОЙ АНОМАЛИЕЙ- ДЕЛЕЦИЕЙ 5q: У пациента анемия, в крови мало эритроцитов. В костном мозге определяется менее 5% бластов, в периферической крови - менее 1% бластов. Наличие специфических изменений в хромосоме.
  • НЕКЛАССИФИЦИРУЕМЫЙ МИЕЛОДИСПЛАСТИЧЕСКИЙ СИНДРОМ: В крови знижено количество клеток одного типа. Число бластом в костном мозге и в крови в норме и заболевание нельзя отнести ни к одному из вышеперечисленных типов миелодиспластического синдрома.

Определенные факторы влияют на прогноз (шанс выздоровления) и выбор метода лечения.

Прогноз (шанс выздоровления) зависит от следующих факторов:

  • Возник ли миелодиспластический синдром после предшествующих лучевой и химиотерапии по поводу другого заболевания.
  • Число бластов в костном мозге.
  • Поражение клеток одного или нескольких ростков.
  • Наличие определенных изменений в хромосомах.

Выбор метода лечения зависит от следующих факторов:

  • Возник ли миелодиспластический синдром после предшествующих лучевой и химиотерапии по поводу другого заболевания.
  • Продолжает ли миелодиспластический синдром прогрессировать после проведенного лечения.
  • Возраста и общего состояния здоровья пациента.

Для миелодиспластического синдрома не существует общепринятой системы стадирования. Выбор метода лечения зависит от того, развивалось ли заболевание после предшествующего воздействия факторов, способствующих возникновению миелодиспластического синдрома, и получал ли пациент уже лечение. Для планирования терапии миелодиспластический синдром подразделяют на следующие группы:

ВПЕРВЫЕ ВОЗНИКШИЙ МИЕЛОДИСПЛАСТИЧЕСКИЙ СИНДРОМ (DE NOVO)

Миелодиспластический синдром de novo возникает по неизвестной причине.

ВТОРИЧНЫЙ МИЕЛОДИСПЛАСТИЧЕСКИЙ СИНДРОМ

Вторичный миелодиспластический синдром возникает после предшествующей химиотерапии или лучевой терапии по поводу другого заболевания или после воздействия радиации или других химикатов, способствующих развитию миелодиспластического синдрома. Вторичный миелодиспластический синдром хуже поддается лечению по сравнению с миелодиспластическим синдромом de novo.

ЛЕЧЕННЫЙ МИЕЛОДИСПЛАСТИЧЕСКИЙ СИНДРОМ

Пациент уже получал лечение по поводу миелодиспластического синдрома, но не ответил на это лечение.

Существуют разные методы лечения пациентов с миелодиспластическим синдромом.

Для пациентов с миелодиспластическим синдромом доступны различные виды лечения. Некоторые подходы считаются стандартами терапии (лечение, существующее на сегодняшний день), некоторые – исследуются в клинических испытаниях. Клинические испытания проводятся для усовершенствования существующих методов терапии или для получения данных об эффективности новых подходов. Если по результатам таких исследований доказано преимущество изучаемых методов лечения, они могут стать новым стандартом лечения. Многие пациенты могут обсуждать с врачом участие в клинических исследованиях. В некоторые испытания продолжается набор пациентов, еще не получавших лечение.

Целью лечения миелодиспластического синдрома является уменьшение проявлений симптомов заболевания, замедление прогрессирования и улучшение качества жизни.

В лечение миелодиспластического синдрома используют как поддерживающую терапию, позволяющую уменьшить симптомы, так и агрессивное лечение, направленное на замедление и предупреждение дальнейшего развития болезни.

Такие симптомы, как слабость и инфекционные осложнения, связанные с низким количеством клеток в крови, можно лечить с помощью переливаний крови или использовать факторы роста.

Для замедления прогрессирования заболевания можно использовать химиотерапию. Терапия другими препаратами может снизить потребность пациента в трансфузиях. Некоторым больным подходит агрессивное лечение химиотерапией с последующей трансплантацией стволовых клеток донора.

Применяют три вида стандартной терапии:

Химиотерапия

При миелодиспластическом синдроме действие химиотерапии направлено на остановку роста незрелых клеток крови, уничтожая их или же препятствуя их делению. При приеме химиопрепаратов внутрь, введение внутривенно или внутримышечно лекарство поступает в общий кровоток, уничтожая циркулирующие по организму опухолевые клетки (системная химиотерапия). Если химиотерапия вводится непосредственно в спинномозговой канал, в пораженный орган или какую-либо полость организма, например, в брюшную, она называется регионарной химиотерапией.

Поддерживающее лечение

Поддерживающее лечение предназначено для уменьшения симптомов, обусловленных заболеванием или его лечением. К поддерживающей терапии относится:

 

  • ТРАНСФУЗИОННАЯ ТЕРАПИЯ

Трансфузионная терапия (переливание крови) – это метод обеспечения организма эритроцитами, лейкоцитами или тромбоцитами для замены данных клеток пациента, разрушенных самим заболеванием или его лечением. У пациентов, которые часто получают трансфузии крови, могут разрушаться органы и ткани в результате отложения в них избытка железа. Для лечения данного состояния проводят хелирование железа. При этом в организм вводят специальные препараты, соединяющиеся с избытком железа в организме. Железо выводится из организма в комплексе с таким препаратом вместе с мочой.

При кровотечении или перед проведением какой-либо манипуляцией с высоким риском кровотечения пациенту необходимо перелить тромбоконцентрат.

  • ЛЕЧЕНИЕ ФАКТОРАМИ РОСТА

Для повышения числа эритроцитов и уменьшения проявлений анемии можно использовать эритропоэтин. Иногда для усиления эффекта терапии вместе с эритропоэтином пациентам назначают гранулоцитарные колоние-стимулирующие факторы (Г-КСФ).

  • МЕДИКАМЕНТОЗНОЕ ЛЕЧЕНИЕ

Дефероксамин применяют для лечения избыточного отложения железа у пациентов, получающих трансфузии крови. Иногда данный препарат назначают вместе с витамином С.

Леналидомид используют для сокращения числа трансфузий у пациентов с миелодиспластическим синдромом, обусловленным хромосомными изменениями.

Антитимоцитарный глобулин (АТГ) можно также применять для уменьшения потребности в трансфузиях у пациентов с определенной формой миелодиспластического синдрома.

Для борьбы с инфекцией назначают антибиотики.

Химиотерапия с трансплантацией стволовых клеток

Высокодозовая химиотерапия с трансплантацией стволовых клеток заключается в назначении высоких доз химиопрепаратов и замещение разрушенных противоопухолевой терапией кроветворных стволовых клеток новыми клетками. Стволовые клетки (незрелые клетки крови) набирают из крови или костного мозга пациента или донора замораживают и сохраняют. После завершения химиотерапии, сохраненные стволовые клетки снова возвращаются в организм пациента посредством внутривенного введения. Нововведенные стволовые клетки созревают и дают начало новым клеткам крови.

Новые методы терапии продолжают разрабатывать в клинических испытаниях.

Пациенты могут спросить своего врача об участие в клинических исследованиях.

Для некоторых пациентов участие в клинических исследованиях может быть лучшим выбором метода лечения. Клинические испытания являются частью процесса изучения рака. Они проводятся для того, чтобы определить являются ли новые методы лечения опухоли эффективными и безопасными, и насколько они превосходят стандартные подходы к терапии.

Большинство сегодняшних стандартов лечения злокачественных новообразований основаны на предыдущих клинических испытаниях. Пациенты, принимающие участие в исследованиях, могут получать стандартную терапию или быть одними из первых, кто получает новое лечение.

Больные, участвующие в клинических исследованиях, также влияют на усовершенствование методов лечения рака в будущем. Даже, если клиническое испытание не приводит к открытию новых эффективных методов борьбы с заболеванием, очень часто на основании полученных результатов можно дать ответы на важнейшие вопросы и помочь в дальнейшем изучении проблемы. Принять участие в клинических испытаниях можно до, во время или после противоопухолевого лечения.

В одних исследованиях проводят набор пациентов без предшествующей терапии. Другие испытания изучают действие препарата у пациентов, не ответивших на проводимое до этого лечение. Существуют также исследования новых методов профилактики рецидивов (возвратов) заболевания или снижения побочных эффектов препарата.

После окончания лечения пациенту необходимо наблюдаться у врача.

После лечения с целью оценки эффективности лечения может потребоваться повторение некоторых диагностических процедур, проводимых ранее для установления диагноза или стадии процесса. На основании полученных результатов принимается решение о продолжении, смене или окончании лечения. Такую процедуру называют рестадированием.

Некоторые обследования нужно будет регулярно повторять даже после завершения лечения. Данные таких обследований помогают оценить состояние пациента и вовремя обнаружить рецидив (возврат) заболевания. Этот процесс называют диспансерным наблюдением или регулярными профилактическими осмотрами.

Возникшие de novo и вторичные миелодиспластические синдромы

 

Лечение Возникших de novo и вторичных Миелодиспластических Синдромов может включать следующие методы:

  • Поддерживающее лечение с трансфузионной терапией.
  • Высокодозовая химиотерапия с трансплантацией стволовых клеток донора.
  • Поддерживающая терапия факторами роста.
  • Химиотерапия с применением азацитидина, децитабина и других противоопухолевых препаратов.
  • Поддерживающая медикаментозная терапия.
  • Клинические исследования новых противоопухолевых средств.
  • Клинические исследования низкодозовой химиотерапии с трансплантацией стволовых клеток донора.
  • Клинические исследования различных комбинаций методов лечения.
  • Клинические исследования применения факторов роста.

Пациенты, уже получавшие лечение по поводу миелодиспластического синдрома

Лечение пациентов, уже получавших лечение по поводу миелодиспластического синдрома

  • Высокодозовая химиотерапия с трансплантацией стволовых клеток донора.
  • Химиотерапия с применением азацитидина и децитабина.
  • Поддерживающая терапия факторами роста, трансфузиями и медикаментозными препаратами.
  • Клинические исследования новых препаратов.
  • Клинические исследования различных комбинаций методов лечения.
  • Клинические исследования применения факторов роста.